案例分析：第二制药用途的新颖性判断与医疗事业促进

案例分析：第二制药用途的新颖性判断与医疗事业促进

案例研究

发现现有药物新的医疗用途，对于医疗行业来说是一个有力的推动，对于患者来说也是一个好消息。在制药领域，药物的新用途通常被称为“第二药物用途”。包括中国在内的世界主要国家和地区的专利制度都可以对符合条件的“第二医药用途”授予发明专利。 。

本文以第1F246915号审评案件为例，简要探讨如何判断第二药品用途的新颖性。审查案件编号1F246915（以下简称“案件”）涉及一项名称为“肌萎缩侧索硬化症治疗剂”的发明专利申请（申请号：CN201380066625.1）。

驳回决定中的索赔

1. 生长激素促分泌素受体激动剂或其药学上可接受的盐在制备用于治疗肌萎缩侧索硬化症的药物中的用途，包括将所述药物给予患有肌萎缩侧索硬化症的患者和不患有严重吞咽困难的个体。

2.权利要求1的用途，其中所述个体对肌萎缩侧索硬化症的现有治疗也没有反应或反应不足。

修改后的权利要求

复审请求人在回复复审通知的过程中，对原权利要求1和2进行了合并，修改后的权利要求1如下。

1. 生长激素促分泌素受体激动剂或其药学上可接受的盐在制备用于治疗肌萎缩侧索硬化症的药物中的用途，包括向患有肌萎缩性侧索硬化症的患者以及患有严重吞咽困难但也无反应或无反应的个体施用所述药物。对肌萎缩侧索硬化症的现有治疗反应不足。

争议焦点

本案新颖性问题争议的焦点在于，当对比文件中的体外研究揭示了现有药物潜在新用途的作用机制时，该用途的发明是否具有新颖性？

复审请求人

复审申请人认为，给定化合物的阳性体外结果不足以让本领域技术人员确定该化合物实际上有效治疗人类肌萎缩侧索硬化症(ALS)。因此，本领域技术人员不会认为参考文献1和2的体外研究表明“Grelin可以用于治疗人类的ALS”。其次，索赔修改后，“患有肌萎缩侧索硬化症且非严重吞咽困难的个体”具有限制作用，使患者群体能够与已知群体区分开来。因此，该权利要求具有新颖性。

专利复审委员会

首先，药物的体外研究结果能否在临床研究中得到证实和体外研究结果是否可信是两个不同的问题。早期体外研究的结果能否最终在后期研究中得到证实，是药物研发中的一个风险问题。即使在人体上进行临床试验，也存在早期临床试验成功但后期临床试验失败的风险。在实际的专利申请过程中，当体外研究结果可信时，可以用来支持专利申请中的结论。在这种情况下，参考文献1和2通过体外研究证明，Gorelin(本申请权利要求1中的生长激素促分泌素受体激动剂的从属概念)可以减轻由慢性谷氨酸兴奋性毒性诱导的脊髓运动神经元的死亡。 ，强烈激活运动神经元中的细胞外信号调节激酶（ERK）1/2 和 Akt，揭示了 Gorelin 的给药可能在预防人类 ALS 运动神经元衰退方面具有潜在的治疗价值。

其次，根据说明书，ALS的病理进展包括运动神经元进行性变性、肌肉萎缩、肌无力、瘫痪等，“患有肌萎缩性脊髓侧索硬化症和非严重吞咽困难的个体”仅在用于期间选择的实验对象。实验中，“个体对现有治疗是否满意”也是医生应用现有治疗方法后才能得出的结论。它是医生在诊疗过程中判断的结果。上述两个局限性体现在用药过程中，而不是药物使用上，并且没有证据表明患者群体属于不同的ALS。因此，权利要求1相对于对比文件1或2不具备新颖性。

“利用化学产品的发明新颖性”评审

化学产品用途发明的新颖性可以从四个角度考虑：

（一）新用途是否直接揭示原已知用途的作用机制和药理作用；

（二）与已知用途是否有实质性不同；

（3）是否是具有已知用途的上位概念；

（4）与使用相关的特性（给药靶点、给药方法、途径、剂量等）是否对药物本身产生限制作用。仅在用药过程中体现的显着特征并不能用来证明用途的新颖性。

从上述角度思考，本案参考文献1和参考文献2通过体外实验揭示了Graylin治疗ALS的机制，从而证明Graylin对ALS具有潜在的治疗能力。其次，Gorelin是生长激素促分泌素受体激动剂的下位概念，下位概念的公开影响了上位概念的新颖性。第三，修改后的权利要求1“吞咽困难/对肌萎缩侧索硬化症现有治疗药物的反应”的限制是对用药过程的限制，而不是对药物本身的限制。对于制药目的没有实质性影响，因此这些限制不能使用途具有新颖性。

概括

根据“第二药物用途”新颖性的判断标准，想要申请第二药物用途的申请人需要尽可能探索现有药物的新性质或新机制。此外，新用途需要根据药物制造过程的特征而不是其用途来进行鉴定。

对于一类已知化合物的第二药物用途发明，在撰写申请文件之前，需要进行新颖性检索，明确各从属概念是否已被现有技术公开，从而设计合理的权利要求层次。